CRISPR, công nghệ chỉnh sửa gen từng đoạt giải Nobel, một lần nữa sắp có tác động đáng kể đến lĩnh vực vi sinh và y học Show Một nhóm dẫn đầu bởi nhà tiên phong CRISPR Jennifer Doudna và cộng tác viên lâu năm của cô Jill Banfield đã tạo ra một công cụ thông minh để chỉnh sửa bộ gen của vi rút lây nhiễm vi khuẩn được gọi là thể thực khuẩn bằng cách sử dụng một dạng CRISPR hiếm gặp. Khả năng dễ dàng thiết kế các thể thực khuẩn được thiết kế tùy chỉnh, từ lâu đã lảng tránh cộng đồng nghiên cứu, có thể giúp các nhà nghiên cứu kiểm soát hệ vi sinh vật mà không cần dùng kháng sinh hoặc hóa chất mạnh, đồng thời điều trị các bệnh nhiễm trùng kháng thuốc nguy hiểm. Nghiên cứu gần đây đã được công bố trên tạp chí Nature Microbiology trong một bài báo Tác giả đầu tiên Benjamin Adler, một nghiên cứu sinh sau tiến sĩ trong phòng thí nghiệm của Doudna, cho biết: "Không giống như các phương pháp trước đây, chiến lược chỉnh sửa này hoạt động chống lại sự đa dạng di truyền to lớn của thể thực khuẩn. Thể thực khuẩn là một số thực thể sinh học phong phú và đa dạng nhất trên Trái đất. "Khám phá ở ngay đây trong tầm tay của chúng ta; có rất nhiều hướng đi thú vị. "  một mô hình cấu trúc nguyên tử của phage T4 được sử dụng trong nghiên cứu này. (Tín dụng hình ảnh. Tiến sĩ. Victor Padilla-Sanchez qua Wikipedia) Thể thực khuẩn, còn được gọi là thể thực khuẩn, sử dụng một thiết bị giống như ống tiêm để đưa vật liệu di truyền của chúng vào tế bào vi khuẩn. Sau đó, chúng chiếm quyền điều khiển bộ máy tạo protein của vật chủ để sinh sản, thường giết chết vi khuẩn trong quá trình này. (Chúng vô hại đối với các sinh vật khác, bao gồm cả con người chúng ta, mặc dù trông giống như những con tàu vũ trụ độc ác của người ngoài hành tinh trong các hình ảnh hiển vi điện tử. )) Nhiều vi khuẩn và vi khuẩn cổ sử dụng hệ thống phòng thủ miễn dịch CRISPR-Cas để chống lại các thể thực khuẩn. Hệ thống CRISPR-Cas được tạo thành từ các đoạn RNA ngắn bổ sung cho các trình tự trong gen của thể thực khuẩn, cho phép vi khuẩn xâm lấn nhận ra khi nào vật liệu di truyền xâm lấn được đưa vào và các enzym dạng cắt kéo vô hiệu hóa các gen của thể thực khuẩn bằng cách cắt chúng thành Có nhiều vi khuẩn, vì vậy cũng có nhiều thể thực khuẩn, mỗi thể thực khuẩn có những cách thích nghi cụ thể, điều này buộc các thể thực khuẩn phải chuyên biệt hóa qua hàng thiên niên kỷ trong cuộc xung đột tiến hóa đang diễn ra giữa sự tấn công của thể thực khuẩn và sự phòng thủ của vi khuẩn. Hệ thống được sử dụng rộng rãi nhất, CRISPR-Cas9, không hoạt động cho ứng dụng này vì tính đa dạng đáng kinh ngạc đã khiến việc chỉnh sửa thể thực khuẩn trở nên khó khăn, bao gồm cả việc làm cho chúng kháng lại nhiều loại CRISPR Adler cho biết: “Theo một nghĩa nào đó, sự thích nghi được mã hóa trong bộ gen của thể thực khuẩn giúp chúng điều khiển vi khuẩn rất tốt cũng chính là lý do tại sao rất khó phát triển một công cụ đa năng để chỉnh sửa bộ gen của chúng”. "Các thể thực khuẩn có nhiều cách để trốn tránh các biện pháp phòng vệ, từ chống CRISPR đến giỏi sửa chữa DNA của chính chúng. "” Kể từ khi làm việc cùng nhau trong một cuộc điều tra ban đầu về CRISPR vào năm 2008 tại Phòng thí nghiệm Quốc gia Lawrence Berkeley (Phòng thí nghiệm Berkeley), các nhà lãnh đạo dự án Doudna và Banfield đã tạo ra nhiều công cụ dựa trên CRISPR. Năm 2020, Doudna và cộng tác viên khác của cô, Emmanuelle Charpentier, được trao giải Nobel cho công trình này. Các nhà nghiên cứu từ Phòng thí nghiệm Berkeley và UC Berkeley do Doudna và Banfield đứng đầu đang kiểm tra các đặc điểm của một biến thể CRISPR hiếm có tên là CRISPR-Cas13 (có nguồn gốc từ một loại vi khuẩn thường thấy trong miệng người) khi họ biết rằng cơ chế bảo vệ này có hiệu quả chống lại một loại vi khuẩn. Các nhà khoa học vô cùng ngạc nhiên trước khả năng chống lại thể thực khuẩn của hệ thống CRISPR-Cas13 vì các thể thực khuẩn mà nó đã đánh bại thành công trong thử nghiệm đều bị nhiễm bằng cách sử dụng DNA sợi kép, nhưng hệ thống CRISPR-Cas13 chỉ nhắm mục tiêu và cắt RNA của virus sợi đơn. Mặc dù một số thể thực khuẩn có bộ gen dựa trên RNA, nhưng tất cả các loại virus đã biết đều sử dụng RNA để biểu hiện gen của chúng, một số thể thực khuẩn có bộ gen dựa trên DNA. Chín phage DNA khác nhau, tất cả đều lây nhiễm các chủng E. coli nhưng hầu như không có sự tương đồng về bộ gen đã được vô hiệu hóa thành công bởi hệ thống CRISPR-Cas13 Theo đồng tác giả và chuyên gia về thể thực khuẩn Vivek Mutalik, một nhà khoa học nhân viên tại Khoa học sinh học của Phòng thí nghiệm Berkeley, những kết quả này cho thấy hệ thống CRISPR có thể bảo vệ chống lại các thể thực khuẩn dựa trên DNA khác nhau bằng cách tập trung vào RNA của chúng sau khi nó được chuyển đổi từ DNA bởi chính vi khuẩn. Sau đó, nhóm nghiên cứu chỉ ra rằng, thay vì chỉ cắt nhỏ bộ gen của thể thực khuẩn, hệ thống này có thể được sử dụng để chỉnh sửa chúng. Khi các thể thực khuẩn lây nhiễm các vi khuẩn chứa đầy DNA, một tỷ lệ nhỏ các thể thực khuẩn được tái tạo bên trong các vi khuẩn đã tiếp nhận DNA đã thay đổi và kết hợp nó vào bộ gen của chúng thay cho trình tự ban đầu. Ban đầu, họ tạo ra các đoạn DNA mà họ muốn bao gồm trình tự thể thực khuẩn mà họ muốn tạo ra bên cạnh các trình tự thể thực khuẩn bản địa và đưa chúng vào vi khuẩn mục tiêu của thể thực khuẩn. Vấn đề đã tồn tại hàng chục năm trong nghiên cứu thể thực khuẩn là mặc dù bước này, việc chỉnh sửa bộ gen của thể thực khuẩn thực sự hoạt động tốt, việc cô lập và sao chép trình tự đã được chỉnh sửa từ nhóm lớn hơn các thể thực khuẩn bình thường từ nhóm lớn hơn các thể thực khuẩn bình thường là rất khó khăn. Hệ thống CRISPR-Cas13, phát hiện và bảo vệ chống lại trình tự bộ gen của thể thực khuẩn điển hình, đã được các nhà nghiên cứu thiết kế thành một dòng vi khuẩn vật chủ khác ở bước hai. Các phage có trình tự ban đầu đã bị hệ thống phòng thủ CRISPR phá hủy khi các phage được tạo ở bước một tiếp xúc với các vật chủ ở vòng thứ hai, nhưng một số lượng nhỏ các phage đã chỉnh sửa có thể tránh được nó. Chúng sống sót và tự nhân bản Ba E không liên quan. coli đã được sử dụng trong các thí nghiệm và tỷ lệ thành công thật đáng kinh ngạc. Các chỉnh sửa có mặt ở hơn 99% các thể thực khuẩn được tạo ra trong quy trình hai bước và chúng bao gồm từ việc xóa nhiều gen đáng kể cho đến thay thế một axit amin đơn lẻ trong phút chốc. Theo Mutalik, nghiên cứu về kỹ thuật thể thực khuẩn này thể hiện một trong những bước ngoặt quan trọng nhất trong sinh học thể thực khuẩn. Ông nói thêm: "Việc chế tạo liền mạch vi khuẩn và các thể thực khuẩn của chúng có ý nghĩa sâu sắc đối với khoa học nền tảng, nhưng cũng có khả năng tạo ra sự khác biệt thực sự trong mọi khía cạnh của nền kinh tế sinh học". Khả năng kỹ thuật của thể thực khuẩn này sẽ ảnh hưởng đến mọi thứ từ sản xuất sinh học và nông nghiệp đến sản xuất lương thực, ngoài sức khỏe con người Các nhà khoa học hiện đang sử dụng hệ thống CRISPR như một công cụ để khám phá những bí ẩn di truyền trong bộ gen của thể thực khuẩn và đang nỗ lực mở rộng hệ thống CRISPR để sử dụng nó trên nhiều loại thể thực khuẩn hơn, bắt đầu với những loại tác động đến cộng đồng vi sinh vật trong đất. Kết quả của trận chiến vi mô giữa vi khuẩn và vi rút có thể truyền cảm hứng cho sự phát triển của các công cụ và công nghệ đáng kinh ngạc hơn Jill Banfield là giáo sư về Khoa học Trái đất và Hành tinh và Khoa học Môi trường, Chính sách & Quản lý tại UC Berkeley, đồng thời là nhà khoa học của khoa trong Khu vực Khoa học Sinh học của Phòng thí nghiệm Berkeley và một chi nhánh trong Khu vực Khoa học Trái đất và Môi trường. Nghiên cứu này được hỗ trợ bởi Khu vực trọng tâm khoa học của Bộ năng lượng Phân tích cộng đồng vi sinh vật và đánh giá chức năng trong đất (m-CAFES). Giảng viên Khu vực Khoa học Sinh học của Phòng thí nghiệm Berkeley Jennifer Doudna giảng dạy tại các khoa Sinh học Phân tử và Tế bào và Hóa học tại UC Berkeley CRISPRing MicrobiomeMột thể thực khuẩn đã được thiết kế (được tạo bằng CRISPR khác) đã được sử dụng để chèn hệ thống CRISPR-Cas9 vào bên trong một chủng E coli trong nghiên cứu liên quan của các cộng tác viên tại Đại học bang North Carolina. Thí nghiệm chứng minh khái niệm chứng minh rằng một loại vi-rút được thiết kế thực sự có thể phá vỡ hệ thống phòng thủ của vi khuẩn và tạo ra những thay đổi có chọn lọc đối với bộ gen của mục tiêu - và làm như vậy trong môi trường nhân tạo với các vi khuẩn không phải mục tiêu khác ở gần đó. Theo nhà nghiên cứu chính Rodolphe Barrangou, giáo sư về Thực phẩm, Chế biến sinh học và Dinh dưỡng, nghiên cứu này đại diện cho chương tiếp theo của việc cung cấp CRISPR, sử dụng vi-rút để cung cấp máy móc CRISPR trong một môi trường phức tạp. Các nhà khoa học hy vọng sử dụng CRISPR để cải thiện các phương pháp cho nông nghiệp bền vững bằng cách kiểm soát thành phần của hệ vi sinh vật đất Đọc thêm… # # # Phòng thí nghiệm quốc gia Lawrence Berkeley, được thành lập vào năm 1931 với nguyên lý rằng các vấn đề khoa học lớn nhất được giải quyết tốt nhất theo nhóm, đã được vinh danh với 16 giải thưởng Nobel và các nhà khoa học của nó tiếp tục nâng cao giới hạn của máy tính, khám phá những bí ẩn của sự sống, vật chất, . Phòng thí nghiệm Berkeley là một phòng thí nghiệm quốc gia đa chương trình, được quản lý bởi Đại học California cho U. S. Sở năng lượng. Các nhà khoa học từ khắp nơi trên thế giới dựa vào cơ sở vật chất của Phòng thí nghiệm để khám phá khoa học của riêng họ. Văn phòng Khoa học của U. S. Sở năng lượng Để biết thêm thông tin, hãy đi đến năng lượng. gov/science, mà Văn phòng Khoa học của DOE quản lý. Năng lượng. gov/science là tổ chức hỗ trợ lớn nhất cho nghiên cứu khoa học vật lý cơ bản tại Hoa Kỳ. chính phủ/khoa học CRISPR, công nghệ chỉnh sửa gen từng đoạt giải Nobel, một lần nữa sẵn sàng tác động sâu sắc đến lĩnh vực vi sinh và y học Một nhóm do nhà tiên phong CRISPR, Jennifer Doudna và cộng sự lâu năm của cô, Jill Banfield, dẫn đầu đã phát triển một công cụ thông minh để chỉnh sửa bộ gen của vi rút lây nhiễm vi khuẩn được gọi là thể thực khuẩn bằng cách sử dụng một dạng CRISPR hiếm gặp. Khả năng dễ dàng thiết kế các thể thực khuẩn được thiết kế tùy chỉnh—vốn từ lâu đã không được cộng đồng nghiên cứu quan tâm—có thể giúp các nhà nghiên cứu kiểm soát hệ vi sinh vật mà không cần dùng kháng sinh hoặc hóa chất mạnh, đồng thời điều trị các bệnh nhiễm trùng kháng thuốc nguy hiểm. Một bài báo mô tả công việc đã được xuất bản gần đây trên tạp chí Nature Microbiology "Thể thực khuẩn là một số thực thể sinh học phong phú và đa dạng nhất trên Trái đất. Không giống như các phương pháp trước đây, chiến lược chỉnh sửa này hoạt động chống lại sự đa dạng di truyền to lớn của thể thực khuẩn," tác giả đầu tiên Benjamin Adler, nghiên cứu sinh sau tiến sĩ tại phòng thí nghiệm của Doudna cho biết. "Có rất nhiều hướng đi thú vị ở đây—việc khám phá thực sự nằm trong tầm tay của chúng ta. " Thể thực khuẩn, còn được gọi đơn giản là thể thực khuẩn, đưa vật liệu di truyền của chúng vào tế bào vi khuẩn bằng cách sử dụng một thiết bị giống như ống tiêm, sau đó chiếm quyền điều khiển bộ máy tạo protein của vật chủ để tự sinh sản - thường là tiêu diệt vi khuẩn trong quá trình này. (Chúng vô hại đối với các sinh vật khác, bao gồm cả con người chúng ta, mặc dù hình ảnh hiển vi điện tử đã tiết lộ rằng chúng trông giống như phi thuyền ngoài hành tinh độc ác. ) CRISPR-Cas là một loại cơ chế bảo vệ miễn dịch mà nhiều vi khuẩn và vi khuẩn cổ sử dụng để chống lại các thể thực khuẩn. Một hệ thống CRISPR-Cas bao gồm các đoạn RNA ngắn bổ sung cho các trình tự trong gen của thể thực khuẩn, cho phép vi khuẩn nhận ra khi nào vật liệu di truyền xâm lấn được đưa vào và các enzym dạng cắt kéo vô hiệu hóa các gen của thể thực khuẩn bằng cách cắt chúng thành các mảnh vô hại. Trải qua hàng thiên niên kỷ, cuộc chiến tiến hóa không ngừng giữa sự tấn công của thể thực khuẩn và sự phòng thủ của vi khuẩn đã buộc các thể thực khuẩn phải chuyên biệt hóa. Có rất nhiều vi khuẩn, vì vậy cũng có rất nhiều phage, mỗi loại có những đặc điểm thích nghi riêng. Sự đa dạng đáng kinh ngạc này đã gây khó khăn cho việc chỉnh sửa thể thực khuẩn, bao gồm cả việc làm cho chúng kháng lại nhiều dạng CRISPR, đó là lý do tại sao hệ thống được sử dụng phổ biến nhất—CRISPR-Cas9—không hoạt động cho ứng dụng này Adler cho biết: “Các thể thực khuẩn có nhiều cách để trốn tránh các biện pháp phòng vệ, từ chống CRISPR đến việc sửa chữa DNA của chính chúng rất tốt”. "Vì vậy, theo một nghĩa nào đó, sự thích nghi được mã hóa trong bộ gen của thể thực khuẩn giúp chúng điều khiển vi khuẩn rất tốt cũng chính là lý do tại sao rất khó phát triển một công cụ đa năng để chỉnh sửa bộ gen của chúng. " Các nhà lãnh đạo dự án Doudna và Banfield đã cùng nhau phát triển nhiều công cụ dựa trên CRISPR kể từ lần đầu tiên họ hợp tác trong một cuộc điều tra ban đầu về CRISPR vào năm 2008. Công trình đó—được thực hiện tại Phòng thí nghiệm Quốc gia Lawrence Berkeley (Phòng thí nghiệm Berkeley)—được ủy ban Giải thưởng Nobel trích dẫn khi Doudna và cộng tác viên khác của cô, Emmanuelle Charpentier, nhận giải vào năm 2020 Nhóm nghiên cứu của Phòng thí nghiệm Berkeley và UC Berkeley của Doudna và Banfield đang nghiên cứu các đặc tính của một dạng CRISPR hiếm có tên là CRISPR-Cas13 (có nguồn gốc từ một loại vi khuẩn thường thấy trong miệng con người) khi họ phát hiện ra rằng phiên bản hệ thống phòng thủ này hoạt động chống lại một loại vi khuẩn. Adler giải thích: Khả năng chống lại thể thực khuẩn của CRISPR-Cas13 thật bất ngờ vì có rất ít vi khuẩn sử dụng nó. Các nhà khoa học vô cùng ngạc nhiên vì các thể thực khuẩn mà nó đánh bại trong thử nghiệm đều lây nhiễm bằng DNA sợi kép, nhưng hệ thống CRISPR-Cas13 chỉ nhắm mục tiêu và cắt RNA sợi đơn của virus. Giống như các loại virus khác, một số thể thực khuẩn có bộ gen dựa trên DNA và một số có bộ gen dựa trên RNA. Tuy nhiên, tất cả các loại virus đã biết đều sử dụng RNA để biểu hiện gen của chúng. Hệ thống CRISPR-Cas13 đã vô hiệu hóa hiệu quả chín phage DNA khác nhau, tất cả đều lây nhiễm các chủng vi khuẩn E. coli, nhưng hầu như không có điểm tương đồng nào trong bộ gen của chúng Theo đồng tác giả và chuyên gia về thể thực khuẩn Vivek Mutalik, một nhà khoa học nhân viên tại Khu vực Khoa học Sinh học của Phòng thí nghiệm Berkeley, những phát hiện này chỉ ra rằng hệ thống CRISPR có thể chống lại các thể thực khuẩn dựa trên DNA khác nhau bằng cách nhắm mục tiêu RNA của chúng sau khi nó được chuyển đổi từ DNA bởi chính vi khuẩn. Tiếp theo, nhóm đã chứng minh rằng hệ thống này có thể được sử dụng để chỉnh sửa bộ gen của phage thay vì chỉ cắt nhỏ chúng để phòng thủ. Đầu tiên, họ tạo ra các đoạn DNA bao gồm trình tự thể thực khuẩn mà họ muốn tạo ra bên cạnh các trình tự thể thực khuẩn bản địa và đưa chúng vào vi khuẩn mục tiêu của thể thực khuẩn. Khi các phage lây nhiễm các vi khuẩn chứa đầy DNA, một tỷ lệ nhỏ các phage sinh sản bên trong các vi khuẩn đã tiếp nhận DNA đã thay đổi và kết hợp nó vào bộ gen của chúng thay cho trình tự ban đầu. Bước này là một kỹ thuật chỉnh sửa DNA lâu đời được gọi là tái tổ hợp tương đồng. Vấn đề tồn tại hàng chục năm trong nghiên cứu về thể thực khuẩn là mặc dù bước này, việc chỉnh sửa bộ gen của thể thực khuẩn thực sự hoạt động tốt, nhưng việc phân lập và sao chép các thể thực khuẩn với trình tự đã được chỉnh sửa từ nhóm lớn hơn các thể thực khuẩn bình thường là rất phức tạp. Đây là lúc CRISPR-Cas13 phát huy tác dụng. Ở bước hai, các nhà khoa học đã thiết kế một dòng vi khuẩn vật chủ khác để chứa hệ thống CRISPR-Cas13 có khả năng cảm nhận và bảo vệ chống lại trình tự bộ gen của thể thực khuẩn thông thường. Khi các thể thực khuẩn được tạo ra ở bước một tiếp xúc với các vật chủ ở vòng thứ hai, các thể thực khuẩn có trình tự ban đầu đã bị hệ thống phòng thủ CRISPR đánh bại, nhưng một số ít thể thực khuẩn đã được chỉnh sửa có thể tránh được nó. Chúng sống sót và tự nhân bản Thí nghiệm với ba E không liên quan. coli cho thấy một tỷ lệ thành công đáng kinh ngạc. hơn 99% các thể thực khuẩn được tạo ra trong quy trình hai bước có chứa các chỉnh sửa, bao gồm từ việc xóa bỏ nhiều gen rất lớn cho đến thay thế chính xác một axit amin đơn lẻ "Theo tôi, nghiên cứu về kỹ thuật phage này là một trong những cột mốc quan trọng nhất trong sinh học phage," Mutalik nói. "Khi các thể thực khuẩn tác động đến hệ sinh thái, sự tiến hóa, động lực quần thể và độc lực của vi khuẩn, kỹ thuật liền mạch của vi khuẩn và các thể thực khuẩn của chúng có ý nghĩa sâu sắc đối với khoa học nền tảng, nhưng cũng có khả năng tạo ra sự khác biệt thực sự trong mọi khía cạnh của nền kinh tế sinh học. Ngoài sức khỏe con người, khả năng kỹ thuật của thể thực khuẩn này sẽ tác động đến mọi thứ, từ sản xuất sinh học và nông nghiệp đến sản xuất lương thực. " Phấn khởi trước những kết quả ban đầu của họ, các nhà khoa học hiện đang làm việc để mở rộng hệ thống CRISPR để sử dụng nó trên nhiều loại thể thực khuẩn hơn, bắt đầu với những loại tác động đến cộng đồng vi sinh vật trong đất. Họ cũng đang sử dụng nó như một công cụ để khám phá những bí ẩn di truyền trong bộ gen của thể thực khuẩn. Ai biết được những công cụ và công nghệ tuyệt vời nào khác có thể được lấy cảm hứng từ chiến lợi phẩm của cuộc chiến vi mô giữa vi khuẩn và vi rút? Thêm thông tin. Benjamin A. Adler và cộng sự, CRISPR-Cas13a phổ rộng cho phép chỉnh sửa bộ gen của thể thực khuẩn hiệu quả, Nature Microbiology (2022). DOI. 10. 1038/s41564-022-01258-x Thông tin tạp chí. Tự nhiên vi sinh Được cung cấp bởi Phòng thí nghiệm quốc gia Lawrence Berkeley trích dẫn. Cách chỉnh sửa gen của những kẻ thao túng tự nhiên (2022, ngày 5 tháng 12) lấy ngày 7 tháng 12 năm 2022 từ https. // vật lý. org/news/2022-12-genes-nature-master. html Tai liệu nay la chủ thể để co quyên tac giả. Ngoài bất kỳ giao dịch công bằng nào cho mục đích học tập hoặc nghiên cứu riêng tư, không phần nào được sao chép mà không có sự cho phép bằng văn bản. Nội dung được cung cấp chỉ phục vụ cho mục đích thông tin Kỹ thuật nào được sử dụng để chỉnh sửa gen?CRISPR là một công nghệ có thể được sử dụng để chỉnh sửa gen và như vậy, có khả năng sẽ thay đổi… thế giới. Bản chất của CRISPR rất đơn giản. đó là một cách để tìm một đoạn DNA cụ thể bên trong một tế bào
Tôi có thể chỉnh sửa gen của mình bằng CRISPR không?CRISPR-Cas9 là một công cụ có thể tùy chỉnh cho phép các nhà khoa học cắt và chèn các đoạn DNA nhỏ vào các khu vực chính xác dọc theo chuỗi DNA . Điều này cho phép các nhà khoa học nghiên cứu gen của chúng ta theo một cách cụ thể, có mục tiêu. Trong công cụ chỉnh sửa gen CRISPR, một chuỗi RNA nhỏ xác định một đoạn DNA cụ thể.
Bạn có thể chỉnh sửa gen của một người sống không?Các công nghệ chỉnh sửa bộ gen người có thể được sử dụng trên các tế bào sinh dưỡng (không thể di truyền), tế bào dòng mầm (không dùng để sinh sản) và tế bào dòng mầm (dùng để sinh sản) . Ví dụ, ứng dụng chỉnh sửa bộ gen soma của con người đã được thực hiện, bao gồm cả chỉnh sửa in vivo, để giải quyết bệnh HIV và bệnh hồng cầu hình liềm.
Chức năng chính của CRISPR là gìCRISPR/Cas9 chỉnh sửa gen bằng cách cắt chính xác DNA và sau đó để các quy trình sửa chữa DNA tự nhiên tiếp quản . Hệ thống bao gồm hai phần. enzyme Cas9 và RNA hướng dẫn.
|
